Nowy lek na chorobę Alzheimera wygląda obiecująco, ale oto, co musisz wiedzieć

W niewielkim badaniu klinicznym na wczesnym etapie zidentyfikowano lek, który niszczy płytki nazębne w mózgu związane z chorobą Alzheimera. Ponieważ naukowcy są przekonani, że te blaszki mogą być odpowiedzialne za utratę pamięci i pogorszenie funkcji poznawczych, odkrycia zostały zapowiedziane jako potencjalny przełom w badaniach nad chorobą Alzheimera - chociaż praktyczne zastosowania prawdopodobnie będą jeszcze co najmniej kilka lat.

Dokładna przyczyna choroby Alzheimera nie jest znana, ale badania wykazały, że lepkie grudki białka, zwane blaszkami amyloidu beta, mają tendencję do tworzenia się w mózgach pacjentów do 15 lat przed rozpoczęciem przez nich objawów poznawczych. Problem? Niektóre osoby bez problemów z pamięcią mają blaszki mózgowe, więc nie jest to tak wyraźne, jak, powiedzmy, palenie powoduje raka. Jednak wiele badań farmaceutycznych nad potencjalnymi terapiami koncentrowało się na sposobach zapobiegania lub eliminacji tych blaszek.

Firma Biogen z Massachusetts mogła znaleźć sposób, aby to zrobić. W badaniu klinicznym przetestowali różne dawki adukanumabu na 125 pacjentach z wczesnym stadium choroby Alzheimera, podając im comiesięczne infuzje dożylne przez 54 tygodnie. (Aducanumab jest przeciwciałem monoklonalnym, cząsteczką wytwarzaną w laboratorium w celu naśladowania białek ludzkiego układu odpornościowego). Kolejnych 40 pacjentów otrzymało infuzje placebo.

Pod koniec badania, skany mózgu wykazały, że pacjenci, którzy byli biorąc pod uwagę, że lek miał mniej płytki nazębnej niż na początku, a ci, którym podano najwyższe dawki, byli prawie wolni od płytki nazębnej. Z drugiej strony pacjenci, którzy otrzymali placebo, nie doświadczyli prawie żadnych zmian w mózgu.

Co więcej, te redukcje płytek mogły powstrzymać objawy choroby Alzheimera przed pogorszeniem. `` Podczas gdy pacjenci w grupie placebo wykazywali znaczące pogorszenie funkcji poznawczych, zdolności poznawcze pozostawały wyraźnie stabilniejsze u pacjentów otrzymujących przeciwciało '' - powiedział współautor Roger M. Nitsch, MD, dyrektor Instytutu Medycyny Regeneracyjnej Uniwersytetu w Zurychu w Komunikat prasowy. (Chociaż tego typu badania nie mają na celu określenia, czy terapie działają - tylko, że są bezpieczne dla ludzi - naukowcy przekazali uczestnikom kwestionariusze, aby sprawdzić ich zdolności poznawcze).

To odkrycie jest ważne. , mówi Eric M. Reiman, MD, dyrektor wykonawczy Banner Alzheimer's Institute w Phoenix. W komentarzu opublikowanym wraz z badaniami w czasopiśmie Nature dr Reiman - który nie brał udziału w badaniu - pisze, że wyniki były „niezwykle uderzające” i potwierdzają hipotezę, że płytka nazębna naprawdę przyczynia się do rozwoju Objawy Alzheimera.

„Jeśli te wstępne odkrycia poznawcze zostaną potwierdzone w większych i bardziej ostatecznych badaniach klinicznych, które są obecnie w toku, zapewniłoby to zastrzyk w ramię w walce z chorobą Alzheimera” - pisze.

Jednak ostrzega, „chociaż dodatkowe odkrycia poznawcze autorów są zachęcające, nie są one ostateczne”. Jeśli dalsze badania wykażą, że redukcja płytki nazębnej nie wpływa na postęp choroby Alzheimera, wyjaśnia, ten lek - i inne podobne - prawdopodobnie okazałyby się nieskuteczne w zatrzymywaniu objawów, takich jak utrata pamięci. „Rozsądnie byłoby wstrzymać się z oceną korzyści poznawczych adukanumabu do czasu uzyskania wyników większej próby” - pisze.

Odkrycia Biogen są wynikiem badania klinicznego fazy 1b. Na drodze do opracowania nowych leków są to zazwyczaj jedne z pierwszych badań przeprowadzonych z udziałem ochotników-ludzi i obejmujących tylko niewielką liczbę osób.

Nawet jeśli wyniki fazy I są obiecujące, większa faza II i III badania są nadal wymagane, zanim lek zostanie uznany za bezpieczny i skuteczny i ostatecznie zatwierdzony do stosowania przez konsumentów. Autorzy badania zauważają również, że należy wziąć pod uwagę skutki uboczne leku: w ich badaniu 20 pacjentów odpadło z powodu bólów głowy i gromadzenia się płynów w mózgu, co może być niebezpieczne. Co więcej, wiele leków na chorobę Alzheimera, które wyglądały obiecująco na wczesnych etapach badań, okazało się rozczarowujących po dalszych badaniach.

Aducanumab jest obecnie badany w dwóch trwających badaniach z udziałem łącznie około 2700 uczestników. Tak więc, chociaż te wstępne wyniki były tylko pierwszym krokiem w znacznie dłuższym procesie, dr Nitsch twierdzi, że jest optymistą, że doprowadzi to do jeszcze większych kroków we właściwym kierunku.

Dr. Reisman zgadza się. W swoim komentarzu opowiada się za przeprowadzeniem dalszych badań w celu potwierdzenia, że ​​lek niszczący płytki nazębne może rzeczywiście spowolnić spadek funkcji poznawczych. To, jak pisze, „odmieni nasze rozumienie, leczenie i zapobieganie chorobie Alzheimera”.