Leki i leczenie pierwotnie postępującego SM

• Leki na PPMS
• Komórki macierzyste
• Badania kliniczne
• Naturalne i uzupełniające terapie
• Leczenie objawów
• Na wynos

Pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane (PPMS) to jeden z czterech typów stwardnienia rozsianego (SM).

Według National Multiple Sclerosis Society około 15 procent osób ze stwardnieniem rozsianym otrzymuje diagnozę PPMS.

W przeciwieństwie do innych typów SM, PPMS postępuje od samego początku bez ostrych nawrotów lub remisji. Chociaż choroba zwykle postępuje powoli i może zająć lata, zanim zdiagnozowana, zazwyczaj prowadzi do problemów z chodzeniem.

Nie ma żadnej znanej przyczyny SM. Jednak wiele metod leczenia może pomóc w zapobieganiu postępowi objawów PPMS.

Leki na PPMS

Większość istniejących leków na stwardnienie rozsiane ma na celu kontrolę stanu zapalnego i zmniejszenie liczby nawrotów.

Jednak PPMS powoduje znacznie mniej stanów zapalnych niż nawracająco-ustępujące stwardnienie rozsiane (RRMS), najczęstszy typ SM.

Ponadto, chociaż czasami może występować niewielka poprawa, PPMS nie t mieć remisje.

Ponieważ niemożliwe jest przewidzenie przebiegu progresji PPMS u jakiejkolwiek osoby, która ją ma, naukowcom trudno jest ocenić skuteczność leku w przebiegu choroby. Jednak od 2017 r. Jeden lek PPMS został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) jest zatwierdzony przez FDA do leczenia zarówno PPMS, jak i RRMS.

Jest to przeciwciało monoklonalne, które niszczy określone komórki B układu odpornościowego. Badania sugerują, że komórki B są częściowo odpowiedzialne za uszkodzenia mózgu i tkanki rdzenia kręgowego osób ze stwardnieniem rozsianym. To uszkodzenie jest możliwe dzięki układowi odpornościowemu.

Okrelizumab jest podawany we wlewie dożylnym. Pierwsze dwa wlewy podaje się w odstępie 2 tygodni. Późniejsze wlewy podaje się co 6 miesięcy.

Leczenie komórkami macierzystymi

Celem stosowania komórek macierzystych w leczeniu PPMS jest wspieranie układu odpornościowego w celu naprawy uszkodzeń i zmniejszenia stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN).

W procesie znanym jako przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) komórki macierzyste są pobierane z własnych tkanek osoby, takich jak szpik kostny lub krew, a następnie ponownie wprowadzane po przywróceniu układu odpornościowego zduszony. Odbywa się to w warunkach szpitalnych i jest obecnie zatwierdzone przez FDA.

Jednak HSCT jest poważną procedurą z poważnymi skutkami ubocznymi. Potrzebne są dalsze badania i wyniki badań klinicznych, zanim stanie się to powszechnie stosowanym sposobem leczenia PPMS.

Badania kliniczne

Obecnie prowadzonych jest kilka badań klinicznych z udziałem osób z PPMS. Badania kliniczne przechodzą przez kilka faz, zanim zostaną zatwierdzone przez FDA.

Faza I koncentruje się na tym, jak bezpieczny jest lek i obejmuje małą grupę uczestników.

Podczas fazy II badacze dążą do określić, jak skuteczny jest lek w pewnych stanach, takich jak SM.

Faza III zazwyczaj obejmuje większą grupę uczestników.

Badacze przyglądają się również innym populacjom, dawkom i kombinacjom leków, aby znaleźć Dowiedz się więcej o tym, jak bezpieczny i skuteczny jest lek.

Kwas liponowy

W dwuletnim badaniu fazy II ocenia się obecnie doustny przeciwutleniacz, kwas liponowy. Naukowcy badają, czy może zachować mobilność i chronić mózg bardziej niż nieaktywne placebo w postępujących postaciach SM.

To badanie opiera się na wcześniejszym badaniu II fazy, które obejmowało 51 osób z wtórnie postępującym SM (SPMS ). Badacze odkryli, że kwas liponowy był w stanie zmniejszyć tempo utraty tkanki mózgowej w porównaniu z placebo.

Biotyna w dużej dawce

Biotyna jest składnikiem kompleksu witamin B i bierze udział w wzrost komórek oraz metabolizm tłuszczów i aminokwasów.

Badanie obserwacyjne polega na rekrutacji osób z PPMS, które codziennie przyjmują dużą dawkę biotyny (300 miligramów). Naukowcy chcą sprawdzić, czy skutecznie i bezpiecznie spowalnia postęp niepełnosprawności u osób z PPMS. W badaniach obserwacyjnych naukowcy monitorują uczestników bez ingerencji w proces.

Kolejne badanie III fazy dotyczy oceny preparatu biotyny o dużej dawce znanego jako MD1003, aby sprawdzić, czy jest bardziej skuteczny niż placebo. Naukowcy chcą wiedzieć, czy może spowolnić niepełnosprawność osób z postępującym SM, zwłaszcza tych z zaburzeniami chodu.

W niewielkim, otwartym badaniu przyjrzano się wpływom biotyny w wysokich dawkach u osób z PPMS lub SPMS. Dawki wahały się od 100 do 300 miligramów dziennie przez 2 do 36 miesięcy.

Uczestnicy tego badania wykazali poprawę w zakresie zaburzeń widzenia związanych z uszkodzeniem nerwu wzrokowego i innymi objawami SM, takimi jak funkcje motoryczne i zmęczenie.

Jednak inne badanie wykazało, że wysokie dawki biotyny prawie potroiły wskaźnik nawrotów u osób z PPMS.

FDA ostrzega również, że wysokie dawki biotyny mogą prowadzić do niedokładnych wyników laboratoryjnych u osób z określonymi chorobami, w tym SM.

Masytinib (AB1010)

Masytinib jest doustnym lek immunomodulujący, który został opracowany jako możliwe leczenie PPMS.

Leczenie okazało się już obiecujące w badaniu fazy II. Jest obecnie przedmiotem badań fazy III u osób z PPMS lub SPMS bez nawrotów.

Ibudilast

Ibudilast hamuje enzym zwany fosfodiesterazy. Używany jako lek na astmę głównie w Azji, wykazano również, że promuje naprawę mieliny i pomaga chronić komórki nerwowe przed uszkodzeniem.

Ibudilast otrzymał od FDA oznaczenie „fast track”. Może to przyspieszyć jego przyszły rozwój jako możliwego leczenia postępującego SM.

Wyniki badania fazy II z udziałem 255 pacjentów z postępującym SM zostały opublikowane w The New England Journal of Medicine.

W badaniu ibudilast był związany z wolniejszym postępem atrofii mózgu niż placebo. Jednak doprowadziło to również do wyższego wskaźnika działań niepożądanych ze strony układu pokarmowego, bólu głowy i depresji.

Naturalne i uzupełniające terapie

Wiele innych metod leczenia, oprócz leków, może pomóc w optymalizacji funkcjonowania i jakość życia pomimo skutków choroby.

Terapia zajęciowa

Terapia zajęciowa uczy ludzi praktycznych umiejętności potrzebnych do dbania o siebie zarówno w domu, jak iw pracy.

Terapeuci zajęciowi pokazują ludziom, jak zachować energię, ponieważ PPMS zwykle powoduje skrajne zmęczenie. Pomagają również ludziom dostosować ich codzienne czynności i obowiązki.

Terapeuci mogą sugerować sposoby ulepszenia lub renowacji domów i miejsc pracy, aby były bardziej dostępne dla osób niepełnosprawnych. Mogą również pomóc w leczeniu problemów z pamięcią i funkcjami poznawczymi.

Fizjoterapia

Fizjoterapeuci pracują nad stworzeniem określonych procedur ćwiczeń, aby pomóc ludziom zwiększyć zakres ruchu, zachować mobilność i zmniejszyć spastyczność i drżenie.

Fizjoterapeuci mogą zalecić sprzęt ułatwiający osobom z PPMS poruszanie się, taki jak:

• wózki inwalidzkie
• chodziki
• laski
• hulajnogi

patologia mowy (SLP)

Niektóre osoby z PPMS mają problemy z językiem, mową, lub połykaniu. Patolodzy mogą nauczyć ludzi, jak:

• przygotowywać jedzenie łatwe do połknięcia
• jeść bezpiecznie
• prawidłowo używać sond do karmienia

Mogą również polecić przydatne pomoce telefoniczne i wzmacniacze mowy, aby ułatwić komunikację.

Ćwiczenia

Procedury ćwiczeń mogą pomóc w zmniejszeniu spastyczności i utrzymaniu zakresu ruchu. Możesz spróbować jogi, pływania, rozciągania i innych akceptowanych form ćwiczeń.

Oczywiście, zawsze dobrze jest omówić z lekarzem każdy nowy program ćwiczeń.

Uzupełniające i terapie alternatywne (CAM)

Terapie CAM są uważane za niekonwencjonalne metody leczenia. Wiele osób stosuje pewien rodzaj terapii CAM jako część leczenia SM.

Istnieje bardzo niewiele badań oceniających bezpieczeństwo i skuteczność CAM w SM. Ale takie terapie mają na celu zapobieganie uszkodzeniom układu nerwowego przez chorobę i utrzymanie zdrowia, aby organizm nie odczuwał tak bardzo skutków choroby.

Według jednego z badań, najbardziej obiecujące Terapie CAM dla SM obejmują:

• dietę niskotłuszczową
• suplementy kwasów tłuszczowych omega-3
• suplementy kwasu liponowego
• suplementy witaminy D

Porozmawiaj z lekarzem przed dodaniem CAM do swojego planu leczenia i upewnij się, że nadal stosujesz się do przepisanych metod leczenia.

Leczenie objawów PPMS

Typowe objawy SM, których możesz doświadczyć to:

• zmęczenie
• drętwienie
• osłabienie
• zawroty głowy
• zaburzenia poznawcze
• spastyczność
• ból
• brak równowagi
• problemy z moczem
• nastrój zmiany

Duża część ogólnego planu leczenia będzie polegała na opanowaniu objawów. Aby to zrobić, możesz potrzebować różnych leków, zmian stylu życia i leczenia uzupełniającego.

Leki

W zależności od objawów lekarz może przepisać:

• leki zwiotczające mięśnie
• leki przeciwdepresyjne
• leki na dysfunkcje pęcherza
• leki zmniejszające zmęczenie, takie jak modafinil (Provigil)
• ból leki
• środki nasenne pomagające w bezsenności
• leki wspomagające leczenie zaburzeń erekcji (ED)

zmiany stylu życia

Te zmiany stylu życia mogą sprawić, że objawy będą łatwiejsze do opanowania:

• Jedz zdrową dietę bogatą w witaminy, minerały i przeciwutleniacze.
• Wykonuj ćwiczenia wzmacniające, aby zbudować wzmocnić mięśnie i zwiększyć energię.
• Wypróbuj delikatne ćwiczenia i programy rozciągające, takie jak tai chi i joga, aby pomóc w utrzymaniu równowagi, elastyczności i koordynacji.
• Utrzymuj prawidłową rutynę snu.
• Zarządzaj stresem za pomocą masażu, medytacji lub akupunktury.
• Używaj urządzeń wspomagających, aby poprawić jakość życia.

Rehabilitacja

celem rehabilitacji jest poprawa i utrzymanie funkcji oraz zmniejszenie zmęczenia. Może to obejmować:

• fizjoterapię
• terapię zajęciową
• rehabilitację poznawczą
• patologię mowy i języka
• rehabilitacja zawodowa

Poproś lekarza o skierowanie do specjalistów w tych dziedzinach.

Na wynos

PPMS nie jest powszechnym typem SM, ale wielu badaczy wciąż bada sposoby leczenia tego schorzenia.

Zatwierdzenie okrelizumabu w 2017 roku było dużym krokiem naprzód, ponieważ został zatwierdzony do wskazania PPMS. Inne pojawiające się terapie, takie jak leki przeciwzapalne i biotyna, przyniosły dotychczas mieszane wyniki w PPMS.

Ibudilast był również badany pod kątem jego wpływu na PPMS i SPMS. Najnowsze wyniki badania fazy II pokazują, że powoduje pewne skutki uboczne, w tym depresję. Jednak wiązało się to również z niższym wskaźnikiem atrofii mózgu.

Porozmawiaj z lekarzem, jeśli chcesz uzyskać najbardziej aktualne informacje na temat najlepszych sposobów zarządzania PPMS.

Więcej informacji na temat stwardnienia rozsianego mnie nie powstrzyma

• Przewodnik po dyskusjach lekarza: o co pytać o pierwotnie postępującym SM
• Wszystko, co musisz wiedzieć o PPMS i miejscu pracy
• Ludzie tacy jak ja: życie z pierwotnie postępującym SM
• Dzień z życia: życie ze stwardnieniem rozsianym
• 10 zasobów, które warto mieć na pokładzie w przypadku stwardnienia rozsianego
• Wyświetl wszystko