Zapytaj eksperta: Przełomy i badania kliniczne dotyczące zwłóknienia szpiku

Jakie są ostatnie i trwające badania kliniczne dotyczące zwłóknienia szpiku?

To bardzo aktywny czas dla badań nad zwłóknieniem szpiku. Kilka lat temu w badaniach JAKARTA i JAKARTA2 odnotowano skurcz śledziony i poprawę objawów po zastosowaniu selektywnego inhibitora JAK2 fedratynibu.

Niedawno badanie PERSIST wykazało skuteczność w przypadku multikinazowego inhibitora pakritynibu. Trwa rekrutacja do fazy III badania tego ekscytującego leku. Badanie SIMPLIFY dało zachęcające wyniki dla inhibitora JAK1 / JAK2, momelotynibu.

Dziesiątki trwających badań klinicznych poszukują nowych leków celowanych, samych lub w połączeniu z lekami już zatwierdzonymi do leczenia zwłóknienia szpiku. Mamy nadzieję, że będziemy mieć więcej narzędzi w naszym zestawie narzędzi do leczenia tej choroby, gdy trwające badania zostaną zakończone.

Czy w ostatnich latach nastąpił przełom w zarządzaniu lub leczeniu zwłóknienia szpiku?

Oczywiście. Lekarze wiedzieli o znaczeniu hamowania JAK2 w leczeniu zwłóknienia szpiku od czasu dopuszczenia preparatu Jakafi (ruksolitynibu) do leczenia zwłóknienia szpiku w 2011 roku.

Inrebic (fedratynib), inhibitor JAK2, został zatwierdzony w zeszłym roku jako produkt pośredni 2 lub zwłóknienia szpiku wysokiego ryzyka. Możemy go teraz używać z góry lub po progresji na Jakafi.

Pacritinib to kolejny bardzo ekscytujący lek. Ponieważ nie hamuje działania szpiku kostnego, możemy go stosować u pacjentów z bardzo małą liczbą płytek krwi. To częste stwierdzenie u pacjentów z zwłóknieniem szpiku, które może ograniczyć opcje leczenia.

Gdzie i jak można znaleźć badania kliniczne dotyczące zwłóknienia szpiku, w których może wziąć udział?

Najłatwiejszy i najlepszy sposób na próba polega na zapytaniu lekarza. Mogą przejrzeć dziesiątki badań, aby zobaczyć, które będzie najbardziej odpowiednie dla twojego typu i stadium choroby. Jeśli badanie nie jest dostępne w gabinecie lekarza, może on koordynować skierowanie do ośrodka oferującego badanie.

Clinicaltrials.gov to baza danych prowadzona przez National Institutes of Health, która zawiera listę wszystkich dostępnych badań klinicznych. Każdy może go przejrzeć i łatwo go przeszukiwać. Jednak może to być mylące dla osób bez wykształcenia medycznego.

Grupy wsparcia pacjentów to również doskonałe źródła informacji na wiele tematów, w tym badania kliniczne. Sprawdź MPN Education Foundation lub MPN Advocacy & amp; Education International.

Jak skuteczne są obecne metody leczenia włóknienia szpiku?

Postępowanie w przypadku włóknienia szpiku przeszło długą drogę w ciągu ostatnich 10 lat. Analizy genomowe pomogły w dopracowaniu naszego systemu oceny ryzyka. Pomaga lekarzom określić, kto odniesie największe korzyści z przeszczepu szpiku kostnego.

Lista skutecznych leków na zwłóknienie szpiku rośnie. Leki te pomagają pacjentom żyć dłużej z mniejszą liczbą objawów i lepszą jakością życia.

Przed nami jeszcze długa droga. Miejmy nadzieję, że obecne i przyszłe badania przyniosą nam jeszcze bardziej zatwierdzone terapie i lepsze kombinacje terapii, aby jeszcze bardziej poprawić wyniki u osób z mielofibrozą.

Czy istnieje jakieś ryzyko związane z przystąpieniem do badania klinicznego?

Każde leczenie ma ryzyko i korzyści. Badania kliniczne nie są wyjątkiem.

Badania kliniczne są bardzo ważne. Tylko w ten sposób lekarze mogą odkrywać nowe i ulepszone metody leczenia raka. Pacjenci biorący udział w badaniach otrzymują najlepszą opiekę.

Ryzyko jest różne dla każdego indywidualnego badania. Mogą obejmować konkretne skutki uboczne badanego leku, brak korzyści z terapii i przypisanie do placebo.

Musisz podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu klinicznym. To długotrwały proces z zespołem badawczym. Twój zespół medyczny dokładnie przeanalizuje i wyjaśni Ci wszystkie zagrożenia i korzyści.

Jakie są najlepsze sposoby zapobiegania postępowi zwłóknienia szpiku?

Wciąż nie jest jasne, jak możemy naprawdę wpłynąć na postęp choroby . Długoterminowa obserwacja zbiorczych danych z badań COMFORT sugeruje, że leczenie produktem Jakafi może podwoić całkowity czas przeżycia w porównaniu z najlepszą dostępną terapią w tym czasie.

To odkrycie jest nieco kontrowersyjne. Nie jest jasne, czy korzyści w zakresie przeżycia wynikają z opóźnionej progresji lub innych korzyści, takich jak lepsze odżywianie po zmniejszeniu się śledziony.

Czy istnieje lekarstwo na włóknienie szpiku?

Najlepsza szansa na długi czas Terminem kontrola choroby to przeszczep szpiku kostnego, znany również jako przeszczep komórek macierzystych. Wydaje się, że leczy niektórych pacjentów. Trudno jest przewidzieć z całą pewnością.

Przeszczep jest opcją obarczoną wysokim ryzykiem i nagrodą. Jest odpowiedni tylko dla niektórych pacjentów, którzy mogą wytrzymać rygory procesu. Twój lekarz może doradzić, czy przeszczep szpiku kostnego jest odpowiednią opcją dla Ciebie i skoordynować skierowanie do doświadczonego zespołu transplantacyjnego w celu konsultacji.

Więcej w utrzymywaniu pozytywnego wyniku przy zwłóknieniu szpiku

• Zwłóknienie szpiku: rokowanie i długość życia
• Co jeść, a czego unikać, gdy chorujesz na włóknienie szpiku
• Opcje leczenia zwłóknienia szpiku
• Objawy i powikłania zwłóknienia szpiku
• Co to jest gen JAK2?
• Wyświetl wszystko